[2018-04-20]
Antisens – genterapi som inte ändrar genetiken
Genom att utnyttja naturliga regleringsmekanismer av DNA och RNA i cellerna har forskarna lyckats utveckla en genterapi som inte påverkar genetiken. Med hjälp av korta syntetiska RNA-kedjor går det att stänga av, sätta på eller styra upp läsningen av olika gener. Nu börjar läkemedlen komma och de räddar redan liv.
Antisens räddar tidigare dödsdömda barn till livet
Det nyligen godkända antisens-läkemedlet nusinersen (Spinraza) räddar tidigare dödsdömda barn till livet. Men priset är högt, så högt att Sveriges kommuner och landsting har tillsatt ett behandlingsråd som ska bedöma varje barn innan behandlingen kan starta.
Artiklarna publiceras endast i Svensk Farmaci papperstidningen.
Medicinjournalisten.se 